Seladelpar Nuovo farmaco per la colangite biliare Italia approva la rimborsabilità per il SSN
Nuovo farmaco rimborsabile per la colangite biliare primitiva in Italia
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato in Italia la rimborsabilità di seladelpar, nuovo trattamento per la colangite biliare primitiva (Pbc), malattia cronica autoimmune del fegato. Il farmaco, sviluppato da Gilead Sciences, è indicato in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti che non rispondono adeguatamente alla sola terapia standard oppure come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’Udca. L’annuncio riguarda migliaia di persone, in prevalenza donne tra 45 e 65 anni, seguite nei centri epatologici italiani, per le quali le opzioni terapeutiche restavano finora limitate. La decisione di Aifa arriva alla luce di risultati clinici di fase III che documentano una riduzione della colestasi, un miglior controllo del prurito e un potenziale rallentamento della progressione verso fibrosi avanzata e cirrosi, con l’obiettivo di posticipare, o evitare, il trapianto di fegato.
In sintesi:
- In Italia Aifa rende rimborsabile seladelpar per la colangite biliare primitiva.
- Indicazione in combinazione con Udca o in monoterapia se Udca non è tollerato.
- Studio di fase III: risposta biochimica nel 62% dei pazienti trattati.
- Riduzione clinicamente rilevante del prurito e miglioramento qualità di vita.
Come agisce seladelpar e perché è rilevante per i pazienti Pbc
La colangite biliare primitiva è una malattia epatica colestatica di natura autoimmune che danneggia progressivamente i piccoli dotti biliari. Colpisce soprattutto le donne in età adulta e, in Italia, ha una prevalenza stimata di circa 27,9 casi ogni 100mila abitanti, con un’incidenza annua di 5,31 casi ogni 100mila.
In assenza di un trattamento efficace, la Pbc evolve verso fibrosi avanzata, cirrosi e possibile necessità di trapianto. Oltre al danno epatico, affaticamento marcato e prurito cronico rappresentano i disturbi più invalidanti, interferendo con sonno, lavoro e benessere psicologico.
Obiettivo chiave delle terapie è ridurre la colestasi e normalizzare i test biochimici epatici, in particolare la fosfatasi alcalina (Alp), considerata un indicatore prognostico della progressione di malattia. L’acido ursodesossicolico resta la prima linea, ma una quota non trascurabile di pazienti non ottiene una risposta biochimica adeguata o non tollera il farmaco, creando un bisogno terapeutico insoddisfatto che la rimborsabilità di seladelpar punta ora a colmare.
Dati clinici, qualità di vita e prospettive future per la gestione della Pbc
Nello studio di fase III Response, il 62% dei pazienti trattati con seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita a 12 mesi, contro il 20% del gruppo placebo. Inoltre, il 25% dei pazienti in trattamento ha ottenuto la normalizzazione completa dei livelli di Alp, risultato non osservato nel braccio placebo.
Un elemento clinicamente rilevante è il miglior controllo del prurito. Nei pazienti con prurito moderato-severo, dopo sei mesi si è registrata una riduzione media di 3,2 punti su una scala numerica 0‑10, rispetto a 1,7 punti nel gruppo placebo, dato che si traduce in un impatto concreto sulla qualità di vita.
“Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva”, sottolinea Carmen Piccolo, executive country medical director di Gilead Sciences.
“Non si tratta di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti”, aggiunge Piccolo, ricordando come l’impegno dell’azienda nelle malattie del fegato abbia già contribuito a cambiare la storia delle epatiti virali e possa ora aprire nuove prospettive anche nella Pbc.
FAQ
Che cos’è la colangite biliare primitiva in termini semplici?
È una malattia autoimmune cronica del fegato che danneggia i piccoli dotti biliari, causando colestasi, infiammazione progressiva, fibrosi e possibile cirrosi nel tempo.
Chi può ricevere seladelpar per la colangite biliare primitiva?
Possono riceverlo gli adulti con Pbc che non rispondono adeguatamente all’acido ursodesossicolico o che non lo tollerano, secondo valutazione dello specialista epatologo.
In cosa si misura l’efficacia di seladelpar nella pratica clinica?
L’efficacia si misura principalmente tramite riduzione e possibile normalizzazione della fosfatasi alcalina, miglioramento di altri esami epatici e riduzione significativa del prurito riportata dai pazienti.
Il nuovo farmaco elimina il bisogno di trapianto di fegato?
No, ma riducendo colestasi e progressione della malattia può ritardare o ridurre la necessità di trapianto, integrandosi nei percorsi specialistici esistenti.
Da quali fonti provengono le informazioni su seladelpar e Pbc?
Le informazioni derivano da una elaborazione congiunta di contenuti e dati ufficiali di Ansa.it, Adnkronos.it, Asca.it e Agi.it, rielaborati dalla nostra Redazione.
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