Alia Therapeutics: i nuovi orizzonti del gene editing una scoperta scientifica italiana diventa industria

BiovelocITA, il primo acceleratore italiano dedicato alle aziende del red biotech, e Trentino Invest, società di investimento mista pubblico-privato, annunciano oggi l’ingresso nel capitale sociale della start-up trentina Alia Therapeutics S.r.l. che oggi diventa la prima società italiana attiva nella cura delle malattie genetiche con tecnologie di editing genomico. I nuovi soci mettono a disposizione un finanziamento “seed” di 1,3 milioni di Euro e i fondatori e l’Università di Trento arricchiscono il patrimonio brevettuale di Alia con tre recenti domande di brevetto, generate al CIBIO, delle quali Alia acquisisce il controllo. BiovelocITA investe in Alia Therapeutics 1,1 milioni di Euro e Trentino Invest 250 mila Euro.

Il metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico, proposto e sviluppato originariamente a Berkley e al MIT di Boston, ha trovato infatti nei laboratori del CIBIO la strada per raggiungere l’affidabilità e la sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche. Uno studio del team guidato da Anna Cereseto al CIBIO pone i presupposti scientifici per nuovi farmaci basati su uno sviluppo della tecnologia CRISPR/Cas9.

CRISPR/Cas9 è una ‘forbice molecolare’ (costituita dall’unione della proteina Cas9 e di una molecola di RNA) che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Cas9 è la forbice, che può tagliare qualunque sequenza di DNA, l’RNA è la sua guida, che permette di indirizzare il taglio in un punto preciso del DNA. Dal momento che basta cambiare la guida per indirizzare il taglio in un punto diverso del genoma, questa tecnologia è di facile utilizzo e il mondo scientifico la sta utilizzando per cercare di curare malattie genetiche quali alcune forme di anemia e le distrofie muscolari, malattie genetiche incurabili causate dalla mutazione di un singolo gene.

Ad oggi, la problematica maggiore che rende CRISPR/Cas9 ancora inadeguata per la pratica clinica consiste nel fatto che questa forbice, come disegnata in origine, quando applicata per tentare di curare una specifica mutazione genetica, non modifica solo il gene implicato nella patologia, ma agisce anche su altri siti del DNA sano causando effetti imprevedibili.

Mentre il mondo intero sta cercando di rendere più sicura questa tecnologia, al CIBIO hanno avuto l’idea di sottoporre Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario. La chiave di volta è stata quella di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche quali i lieviti, molto più vicine a quelle umane e qui farla diventare un cesello di precisione che intarsia solo dove desiderato. La scoperta consente infatti di raggiungere e di tagliare con grande precisione specifici segmenti di DNA mutato, senza rischiare di modificare i geni sani.

I ricercatori del CIBIO che hanno fondato Alia, hanno ideato anche nuovi approcci per poter somministrare la “forbice molecolare” ai pazienti (detti sistemi di delivery) in modo che possano raggiungere con efficienza gli organi danneggiati ed anche metodiche per inattivare la Cas9 dopo che ha tagliato le sequenze target, un ulteriore miglioramento della precisione e sicurezza della tecnologia.

“In Italia la ricerca di base contro le malattie genetiche è all’avanguardia e BiovelocITA ha un forte interesse strategico nel settore. Al CIBIO lavorano ricercatori al vertice a livello mondiale che hanno sviluppato tecnologie innovative e proprietarie che possono avere un vasto campo di applicazione in diverse patologie. È sulla base di queste considerazioni che BiovelocITA ha deciso di puntare sullo sviluppo di Alia Therapeutics mettendo a disposizione capitali e competenze strategico/gestionali mirate, per trasformare queste straordinarie ricerche di laboratorio in un progetto concreto e operativo.” afferma Gabriella Camboni, AD di BiovelocITA.

“Grazie ai nostri studi, l’editing genomico può diventare adulto e l’interesse per questa tecnologia è globale. Il nostro obiettivo era di trattenerla il più possibile attraendo capitali e competenze. Grazie a BiovelocITA e Trentino Invest ci siamo riusciti: la nostra start-up adesso può decollare. Ringraziamo l’Università di Trento e la nostra Provincia per aver sempre fortemente creduto nel programma che ha generato il CIBIO” commenta Anna Cereseto.

“Abbiamo deciso di investire nello sviluppo di Alia Therapeutics s.r.l. per le notevoli potenzialità delle scoperte che sono state conseguite dal Centro di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO) e per riconoscere le competenze dimostrate dai ricercatori che hanno fondato la start up. Tra gli obiettivi di Trentino Invest vi è l’incentivo a sostenere fattivamente la ricerca applicata, in grado di dare risposte e soluzioni innovative, sia punto di vista tecnologico sia dal punto di vista medico” dichiara Filippo Manfredi, Presidente di Trentino Invest.

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