L’approvazione per il trattamento dell’Alzheimer convalida l’innovazione biofarmaceutica

L’approvazione all’inizio di questo mese da parte della FDA del trattamento con il farmaco di Biogen per l’Alzheimer segna una svolta cruciale nell’offrire una soluzione a una delle maggiori necessità ancora non soddisfatte nella sanità. Oggi più di sei milioni di americani soffrono di Alzheimer e il nuovo trattamento di Biogen, Aduhelm, che per la prima volta interviene sulla creazione di placche amiloidi nel cervello, potrebbe ritardare il calo cognitivo causato dalla malattia.

Risultati eterogenei di esami clinici non hanno dissolto completamente i dubbi sul destino del trattamento sperimentale di Biogeni, tuttavia la FDA si è basata sull’efficacia dell’Aduhelm nella rimozione delle placche per accordare l’approvazione accelerata del farmaco. È una pratica saldamente radicata nello sviluppo di trattamenti oncologici, anche se in questo caso l’approvazione accelerata costituisce un nuovo precedente.

Arrivando subito dopo gli sforzi senza precedenti della ricerca e dello sviluppo globali per produrre vari vaccini contro il COVID-19 in tempi record (Figura 1), l’approvazione dell’Aduhelm da parte della FDA in linea di massima dovrebbe essere favorevole per i titoli della biotecnologia e biofarmaceutica, segnalando la predisposizione dell’agenzia ad essere flessibile, assumere rischi e stabilire nuovi precedenti affinché i pazienti possano accedere a farmaci ritenuti importanti. Nel caso dell’Aduhelm, i neurologi con ampie popolazioni di pazienti malati di Alzheimer sono entusiasti della possibilità di offrire ai propri pazienti qualsiasi nuovo strumento terapeutico che possa modificare la malattia, e sono sufficientemente convinti che la rimozione delle placche amiloidi produrrà un beneficio cognitivo tale da far raccomandare l’Aduhelm ai pazienti. L’interesse dei pazienti per il farmaco è straordinario e non crediamo che i medici creeranno difficoltà nel soddisfare la loro domanda.

Vi sono ancora vari punti da chiarire prima di poter stabilire il potenziale di vendite dell’Aduhelm, tuttavia crediamo possibili picchi delle vendite di vari miliardi di dollari, seppure tenendo conto dell’approvazione in mercati fuori dagli Stati Uniti e le decisioni in merito ai rimborsi negli Stati Uniti e all’estero. Il panorama della concorrenza per il trattamento anti-amiloidi dell’Alzheimer è incerto, ma considerando l’approvazione accelerata dell’Aduhelm, anche l’approvazione di trattamenti di Eli Lilly e Roche potrebbe seguire rapidamente, o perlomeno più velocemente e con un rischio minore di quanto presunto originariamente.

L’approvazione dell’Aduhelm potrebbe anche cancellare le preoccupazioni relative a un certo numero di risultati regolamentari sfavorevoli negli ultimi 12 mesi. Un effetto più importante è stato il rapido rialzo delle azioni di Biogen dopo la decisione della FDA, che dimostra il potenziale di innovazione nel settore biofarmaceutico per la generazione di un alpha notevole a favore degli investitori.

Vediamo varie altre aree di trattamenti nelle quali la spesa per R&S sta portando a scoperte scientifiche eclatanti, che possono creare ampi mercati di destinazione per i trattamenti e offrire soluzioni per necessità ancora insoddisfatte. Tra queste aree vi sono la terapia genetica, le malattie rare e l’oncologia, nonché test diagnostici avanzati per l’individuazione di tumori e altre malattie in fase iniziale.

Siamo convinti dell’esistenza di molte opportunità d’investimento, dove nuovi prodotti in via di sviluppo non sono ancora valutati dal mercato. In particolare, società biotecnologiche a piccola e media capitalizzazione con farmaci candidati promettenti possono generare maggiori rendimenti in base al successo clinico.