Innovazione nella biotecnologia durante il COVID-19

L’innovazione è sempre stata un propulsore chiave nel settore della biotecnologia. Anche nel pieno della pandemia del COVID-19 continuano i notevoli progressi nella scoperta e lo sviluppo di farmaci innovativi.

Nel giro di pochi mesi, la pandemia di COVID-19 ha già avuto un impatto profondo su tutti i settori della nostra economia, e come tutti gli altri settori, anche la biotecnologia continuerà a risentire degli effetti del COVID-19 ancora per mesi e possibilmente per anni. Nonostante le numerose sfide poste dalla pandemia, i propulsori chiave della crescita per la biotecnologia sono tuttavia rimasti intatti, e secondo noi è importante che il settore continuerà a generare nuovi farmaci innovativi nel breve e nel lungo termine.

L’innovazione è sempre stata un propulsore chiave per il settore della biotecnologia, e benché il COVID-19 presenti nuovi ostacoli per il processo di sviluppo dei farmaci, siamo convinti che qualsiasi eventuale frenata dell’innovazione nella cura della salute sarà solo temporanea. Per questo motivo, le nostre prospettive di lungo termine per gli investimenti restano positive.

In particolare, siamo entusiasti di tre categorie terapeutiche che negli ultimi anni sono state particolarmente innovative e rivoluzionarie: il trattamento del cancro a cellula T adottivo, l’oncologia di precisione e la terapia genica. Prevediamo che queste tre categorie trasformeranno gli standard di trattamento per molte malattie difficili da curare.

Trattamento a cellula T adottivo

Il concetto di applicare l’immunoterapia contro il cancro implica lo sfruttamento del potere del sistema immunitario di un paziente per identificare e distruggere le cellule tumorali. L’immunoterapia si è dimostrata molto efficace per certi tipi di tumori, portando a remissioni di lunga durata per alcuni pazienti. Sono disponibili numerosi tipi diversi di immunoterapie, ma una di cui siamo particolarmente entusiasti è il trattamento a cellula T adottivo. Questi implica l’uso di cellule immuni, o cellule T, prelevate dal paziente o a volte da donatori sani, modificate e poi espanse per essere successivamente re-infuse nel paziente.

Siamo entusiasti di queste terapie a cellule, poiché alcune di esse sono riuscite a generare remissioni di lunga durata in pazienti difficili da trattare, per i quali erano già fallite svariate linee terapeutiche e quindi non ci sarebbero state altre opzioni. Quasi tutti i prodotti in fase di sviluppo si sono concentrati su tumori del sangue e melanoma, ma siamo ottimisti che il trattamento a cellule potrà essere utilizzato per altri tumori solidi, ad esempio anche per il tumore dei polmoni.

Oncologia di precisione

I farmaci oncologici di precisione sono ideati per mirare a mutazioni specifiche o alterazioni genetiche note come causa di certi tumori. È una forma di medicina personalizzata; il tessuto tumorale di un malato di cancro è testato per la presenza di qualsiasi driver di mutazione noto, in modo da personalizzare il trattamento specificamente per tale paziente, fintanto che siano disponibili farmaci mirati per tali mutazioni specifiche. L’oncologia di precisione non è un concetto nuovo; negli ultimi venti anni sono stati disponibili svariati farmaci per l’oncologia di precisione destinati a tipi di tumori selezionati. Recentemente tuttavia abbiamo visto un forte aumento del numero di nuovi farmaci ancora più efficaci e meglio tollerati rispetto alle opzioni esistenti.

Inoltre, svariate società hanno sviluppato piattaforme per la scoperta di farmaci innovativi allo scopo di ideare nuovi farmaci mirati a nuove mutazioni, alle quali era difficile mirare con le tecnologie più tradizionali. Queste nuove piattaforme non si concentrano unicamente su biologici quali gli anticorpi monoclonali e coniugati farmaco-anticorpo, ma vediamo anche un’abbondante innovazione nella scoperta di farmaci a piccole molecole per l’oncologia. In particolare, siamo entusiasti dei numerosi nuovi farmaci per l’oncologia di precisione che stanno emergendo per certi tipi di tumori quali quelli polmonari, del seno e stromali del tratto gastrointestinale.

Terapia genica

Certe malattie genetiche sono note per essere causate da un difetto o una mutazione di un singolo gene, e per queste malattie monogeniche, rare e devastanti, la terapia genica potrebbe essere un’opzione di trattamento incredibilmente utile. La terapia genica implica la sostituzione di un gene difettoso del paziente con una copia normale di tale gene. La terapia genica intende essere un trattamento una tantum, che idealmente curerebbe un paziente per tutta la vita. Come l’oncologia di precisione, la terapia genica è un concetto vecchio di decenni, che negli ultimi anni ha fatto passi da gigante.

Attualmente sono disponibili svariati prodotti per terapie geniche autorizzati dalla FDA, compreso uno per una malattia rara neuromuscolare chiamata atrofia muscolare spinale (SMA). Quasi tutti i bambini con SMA grave non superano la prima infanzia, ma la terapia genica ha realmente trasformato il trattamento della SMA migliorando la funzionalità muscolare, i movimenti e la sopravvivenza di questi pazienti. Continuiamo a vedere molta innovazione in quest’area per un gran numero di malattie devastanti, e prevediamo la disponibilità in tempi brevi di altre opzioni per trattamenti terapeutici.

Innovazione nel contesto del COVID-19

Sfortunatamente gli sviluppatori di farmaci stanno affrontando certe nuove sfide operative dovute alla pandemia di COVID-19, e di conseguenza ci attendiamo un certo impatto sui tempi per lo sviluppo clinico oltre che sul numero delle approvazioni di nuovi farmaci nel breve termine. Per le società che svolgono attivamente trial clinici su farmaci allo studio si sta verificando un rallentamento nell’arruolamento di pazienti e in certi casi hanno dovuto chiudere temporaneamente interi siti per la sperimentazione, soprattutto perché ospedali e centri di trattamento stanno dando priorità al trattamento dei malati di COVID-19. Per i pazienti già arruolati per sperimentazioni e che stanno ricevendo attivamente un trattamento è aumentato il rischio di essere persi nel follow-up, soprattutto se le disposizioni per il confinamento sociale impediscono loro di recarsi di persona nei siti per le sperimentazioni.

Le domande per nuovi farmaci all’esame delle agenzie di regolamentazione potrebbero subire ritardi, a causa degli spostamenti delle risorse di tali agenzie per l’analisi di urgenza di farmaci destinati al COVID-19. Gli impatti sulle vendite di farmaci già approvati saranno negativi nel breve termine. Il volume delle prescrizioni di nuovi farmaci è temporaneamente diminuito, e la continua crescita della disoccupazione porterà un numero maggiore di pazienti a perdere la propria copertura sanitaria assicurativa e quindi a non poter accedere a farmaci su prescrizione medica.

Secondo noi tuttavia questa rivoluzione per il settore sarà temporanea, considerando che la domanda di farmaci con prescrizione medica è stata sempre relativamente poco elastica e per questo motivo la biotecnologia e le società farmaceutiche sono state generalmente ben isolate da oscillazioni nel ciclo degli affari. La tendenza delle spese per farmaci su prescrizione medica è stata ascendente e ci attendiamo che ciò continui anche quando avremo superato la crisi attuale.

Indipendentemente dal contesto in cui ci troviamo, siamo convinti che in questo settore si possano sempre trovare opportunità interessanti. Anche nel pieno di questa pandemia, riusciamo ancora a trovare società sottovalutate e che secondo noi continueranno a creare valore nel lungo periodo, quando questa sarà stata superata. Siamo anche riusciti a identificare società che attualmente utilizzano le proprie piattaforme per la scoperta di farmaci innovativi allo scopo di contribuire a gestire la pandemia. La pipeline di farmaci e vaccini in via di sviluppo per il COVID-19 è andata crescendo a un ritmo senza precedenti, e siamo ottimisti che alcuni di questi saranno efficaci per il trattamento e la prevenzione delle infezioni.

I propulsori della crescita di lungo termine nella biotecnologia restano intatti

Sulla base di vari megatrend globali, prevediamo una crescita costante nel settore della biotecnologia.

Uno di questi è l’invecchiamento della popolazione globale, che continuerà a trainare la domanda di assistenza sanitaria; con l’invecchiamento della popolazione mondiale, il gruppo degli anziani continuerà a spendere di più per farmaci e servizi medici rispetto alle generazioni più giovani. Come prevedibile, negli ultimi quattro decenni abbiamo assistito a un aumento costante delle spese annuali per prescrizioni di farmaci annuali e prevediamo che questo trend si mantenga ascendente.

Inoltre siamo convinti che come società stiamo finalmente iniziando a raccogliere i frutti dei numerosi progressi scientifici e medici degli ultimi 10-15 anni, che hanno tutti portato al recente emergere di nuovi farmaci e modalità di trattamento. I progressi recenti nella genomica e nella proteomica, nonché nelle tecnologie di sequenziamento del DNA, hanno consentito un approccio più informato e mirato all’ideazione di farmaci.

Scienziati e ricercatori sono attualmente anche meglio equipaggiati rispetto al passato per identificare muove mutazioni che portano a malattie, ideare nuovi farmaci più efficaci e con meno effetti secondari, e migliorare le diagnosi di pazienti in modo che si possano trovare le opzioni di trattamento migliori per ottenere risultati clinici più soddisfacenti.